ΗΠΑ: Ο FDA μόλις ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο

Ο Ομοσπονδιακός Οργανισμός Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) μόλις ενέκρινε μια νέα θεραπεία για την αιμοφιλία, η οποία είναι η ακριβότερη στον κόσμο, με την κάθε δόση να κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια.

Το Hemgenix όπως ονομάζεται το φάρμακο, είναι μια γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β, μια σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Τα πιο σοβαρά συμπτώματα περιλαμβάνουν επαναλαμβανόμενα αιμορραγικά επεισόδια που είναι δύσκολο να σταματήσουν.

Η αιμορροφιλία Β τείνει να είναι πιο συχνή στους άνδρες απ’ ό,τι στις γυναίκες, και ενώ είναι δύσκολο να υπολογιστεί πόσοι πάσχουν από αυτή, εκτιμήσεις κάνουν λόγο για 8.000 άνδρες στις ΗΠΑ.

Το κύριο φάρμακο που χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β στις ΗΠΑ, περιλαμβάνει έναν παράγοντα πήξης τον οποίο πρέπει να παίρνουν οι ασθενείς για όλη τους τη ζωή, με το συνολικό κόστος να είναι πολύ υψηλό. Σήμερα, οι ερευνητές εκτιμούν ότι το κόστος για κάθε ενήλικα ασθενή με μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β είναι περίπου 21 έως 23 εκατομμύρια δολάρια.

Το Hemgenix χορηγείται ενδοφλέβια σε μια μόνο δόση. Εισέρχεται στον οργανισμό μέσω ενός ιικού φορέα, ο οποίος έχει σχεδιαστεί για να μεταφέρει DNA σε κύτταρα-στόχους στο ήπαρ. Στη συνέχεια, αυτές οι γενετικές πληροφορίες αναπαράγονται από τα κύτταρα, περιέχοντας οδηγίες για το σχηματισμό μιας πρωτεΐνης πήξης, γνωστή ως Παράγοντας IX (Factor IX).

Δύο μελέτες έχουν εξετάσει μέχρι στιγμής την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Hemgenix. Στη μία μελέτη στην οποία συμμετείχαν 54 άτομα με σοβαρή ή μετρίως σοβαρή αιμορροφιλία Β, οι ερευνητές διαπίστωσαν αυξημένα επίπεδα δραστηριότητας του Παράγοντα IX, γεγονός που μείωσε την ανάγκη για συνήθεις θεραπείες αντικατάστασης που είναι σήμερα διαθέσιμες στους ασθενείς. Μετά τη χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας, το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν ανεξέλεγκτες αιμορραγίες μειώθηκε κατά 50% σε σύγκριση με το αρχικό ποσοστό.

Οι παρενέργειες περιλάμβαναν πονοκεφάλους, συμπτώματα που έμοιαζαν με γρίπη και αυξήσεις ενζύμων στο ήπαρ, τα οποία θα πρέπει να παρακολουθούνται προσεκτικά από τους γιατρούς στο μέλλον.

«Η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία βρισκόταν στον ορίζοντα εδώ και δύο δεκαετίες. Παρά τις προόδους, η πρόληψη και θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων μπορεί να επηρεάσει αρνητικά την ποιότητα ζωής των ατόμων», δήλωσε ο Πίτερ Μαρκς, διευθυντής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Προϊόντων του FDA.

«Η σημερινή έγκριση παρέχει μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β και αντιπροσωπεύει σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για όσους πάσχουν από μια σοβαρή μορφή αυτής της ασθένειας.

Δεν είναι ακόμη σαφές αν οι ασθενείς μπορούν να θεραπευτούν εντελώς από την αιμορροφιλία Β, αλλά τα πρώτα αποτελέσματα είναι ελπιδοφόρα.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων και οι αντίστοιχες ρυθμιστικές αρχές φαρμάκων στο Ηνωμένο Βασίλειο και την Αυστραλία, επίσης εξετάζουν τη γονιδιακή θεραπεία.

ΠΗΓΗ: ertnews.gr

Σχετικά Άρθρα

Νέες θεραπείες καθιστούν πλέον διαχειρίσιμη την έως τώρα θανατηφόρο κυστική ίνωση

Η κυστική ίνωση είναι μια κληρονομική νόσος η οποία επηρεάζει πολλά όργανα του σώματος αλλά κυρίως τους πνεύμονες.Οι νέες θεραπείες αυξάνουν το προσδόκιμο επιβίωσης των ασθενών...

Αλτσχάιμερ: Το επαναστατικό φάρμακο που επιβραδύνει τη νόσο θα κυκλοφορήσει το 2023

Ένα νέο, πρωτοποριακό φάρμακο που επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου Αλτσχάιμερ,  αναμένεται να κυκλοφορήσει στη Βρετανία μέσα στο επόμενο έτος.Όπως αναφέρει το σχετικό δημοσίευμα της Daily...

«Απίστευτη» ανακάλυψη για τη λειτουργία του εγκεφάλου από Έλληνες επιστήμονες στη Δανία

Περισσότερο φως στη λειτουργία του εγκεφάλου των ανθρώπων και γενικότερα των θηλαστικών ρίχνει μία νέα έρευνα ομάδας επιστημόνων στη Δανία, με επικεφαλής δύο Έλληνες...

Νέο «έξυπνο» τεστ αίματος ανιχνεύει τον καρκίνο του ήπατος

Επιστήμονες στις ΗΠΑ ανέπτυξαν ένα νέο τεστ αίματος, που χρησιμοποιεί τεχνητή νοημοσύνη για να ανιχνεύσει τους καρκίνους του ήπατος σε ποσοστό άνω του 80%....

Έρχεται το πρώτο ολιστικό κέντρο για τον καρκίνο στην Ελλάδα

Ένα ολοκληρωμένο κέντρο για την θεραπεία του καρκίνου θα δημιουργηθεί σύντομα στη χώρα μας.Σε ένα πλήρως εξοπλισμένο κτήριο θα στεγάζονται κλινικοί γιατροί διαφόρων ειδικοτήτων και θα συγκεντρώνεται όλη...

Ζευγάρι απέκτησε δίδυμα από έμβρυα που καταψύχθηκαν πριν από 30 χρόνια

Στις 31 Οκτωβρίου, ένα ζευγάρι στις ΗΠΑ υποδέχθηκε τα δίδυμα μωρά του: την Λύντια και τον Τίμοθι, τα οποία γεννήθηκαν από τα μακροβιότερα κατεψυγμένα έμβρυα...

Τελευταία Άρθρα